L’appel à projets Rare Disease Research Challenge Call, lancé par l’European Joint Programme for rare Disease et cofinancé par le laboratoire pharmaceutique Chiesi Group, a pour objectif de développer un système d’administration de dépose-gouttes du nez vers le cerveau de médicaments biologiques et des thérapies avancées chez les nouveau-nés. Pour certaines maladies rares impliquant le SNC, par exemple les encéphalites, l’administration intranasale permet de viser le système nerveux central, grâce au transfert des molécules du nez vers le cerveau. Moins invasive et contraignante, ce mode d’administration est reconnu comme l'un des plus simples d’utilisation et fiables pour l'absorption de médicaments par le cerveau, offrant une action rapide du médicament, avec une plus grande efficacité et un risque d'infection réduit.

Le projet INDENEO (INtraNasal Device for NEOnates) réunit un consortium international de 4 partenaires. EVEON, chef de projet, apportera son expertise en développement de dispositifs d’administration et sa capacité à délivrer des microdoses ; Chiesi son expertise en développement pharmaceutique et en néonatologie; Les Cliniques universitaires Saint Luc (Belgique) son expertise clinique de haut niveau et le département Infectious Disease Models and Innovative Therapies (IDMIT) du CEA (site de Fontenay aux Roses - France) son expertise dans la réalisation d'essais précliniques.

D’une durée 18 mois, INDENEO se décompose en 2 principaux jalons : la conception et développement d’un prototype fonctionnel, et ensuite la validation pré-clinique.

« Chez EVEON, nous sommes honorés et enthousiastes à l'idée de diriger le projet INDENEO et de collaborer avec les Cliniques universitaires Saint Luc, le CEA et Chiesi pour le développement d'un nouveau dispositif. L'administration du nez vers le cerveau ouvrira de nouvelles voies pour répondre aux besoins médicaux majeurs des nouveau-nés atteints de maladies neurologiques rares. Nous sommes fiers de travailler sur ce projet innovant qui est au cœur de nos objectifs : développer des dispositifs automatiques et contrôlés pour permettre l'administration sûre et efficace de médicaments biologiques.» ont ajouté Claire Authesserre, Responsable Technique Avant-Ventes, et Gladys Corrons-Bouis, Directrice du Business Development, EVEON.

«En tant que Chiesi Global Rare Diseases, nous sommes ravis de contribuer à un projet aussi important pour améliorer les possibilités de traiter avec succès les maladies rares du système nerveux central (SNC) chez les nouveau-nés. Notre entreprise a une longue histoire dans le domaine de la néonatologie, qui se conjugue ici avec notre engagement en faveur des personnes atteintes de maladies rares - a commenté Diego Ardigò, Chef de l’unité R&D des maladies rares - Chiesi Group. Nous croyons vraiment aux bénéfices de la collaboration pour l’avancée de la recherche scientifique, car en combinant l'expertise et les ressources vous pouvez répondre à des questions scientifiques plus importantes et plus complexes et ainsi générer une plus grande valeur. Nous sommes également animés par le désir d'apporter des traitements et des services nouveaux ou améliorés aux personnes souffrant de maladies rares et de pathologies chroniques invalidantes, en nous concentrant toujours sur les besoins souvent méconnus, là où nous pouvons faire la plus grande différence. Nous nous engageons à donner à nos patients et à leurs proches le soutien dont ils ont besoin pour mener une vie plus active et plus épanouissante. »

« Les cellules souches détiennent un grand potentiel en médecine régénérative. La recherche préclinique montre que les cellules souches permettraient la réparation de lésions cérébrales du nouveau-né actuellement irréparables, telles que celles liées aux accidents vasculaires cérébraux ou à l’asphyxie périnatale. Des études cliniques préliminaires très récentes montrent que la voie intranasale pourrait s’avérer la plus efficace pour cibler les cellules souches vers le cerveau néonatal. Ce projet prometteur permet de jeter les bases pour l’administration efficace, indolore et sans danger de traitements innovateurs pour cerveau du nouveau-né », a précisé Maria Roberta Cilio, neurologue néonatale aux Cliniques universitaires Saint-Luc et professeure à l’Université catholique de Louvain.

« INDENEO est l'un des trois projets sélectionnés pour un financement dans le cadre de l'appel à projets Rare Diseases Research (RDR) Challenges, mené par la Fondation pour les maladies rares et l'EJP-RD. Nous sommes très enthousiastes à l'idée de ce projet innovant qui encourage les partenariats public-privé pour faire avancer la recherche sur les maladies rares vers des traitements efficaces, ce qui est au cœur même de cette initiative de financement européenne. » a complété Christine Fetro, Fondation pour les Maladies Rares.

«Nous sommes enthousiastes à l'idée de contribuer à ce consortium européen. Le développement de systèmes d'administration de médicaments par voie nasale est un défi important pour de nombreux domaines de la médecine, au-delà des maladies pédiatriques rares ciblées par INDENEO. » a ajouté Roger Le Grand, Directeur exécutif d’IDMIT, CEA.